芦可替尼（Ruxolitinib）有80%头发可再生的效果

近日，Concert Pharmaceuticals（以下简称Concert）宣布，3期临床试验THRIVE-AA1获得积极顶线结果，该试验评估了其口服在研药物CTP-543在成人中度至重度斑秃患者中的疗效。根据新闻稿，在THRIVE-AA1研究中，CTP-543在8 mg和12 mg两种研究剂量下均达到让头皮毛发再生的主要终点和关键次要终点。早在治疗第八周即可观察到具有统计学意义的头发再生。

斑秃是一种自身免疫性疾病，病因是身体的免疫系统错误地攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发不完整或完全丧失。这一疾病可能影响患者终生，男女均可发病。斑秃可导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。目前，美国FDA尚未批准任何药物用于治疗斑秃。

CTP-543是一种在研的JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，它是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib）类似物，具有不同的药代动力学特征。此前，FDA已授予CTP-543突破性疗法认定，用于治疗患有中度至重度斑秃的成年患者。

Ruxolitinib 定义

Ruxolitinib (INCB018424) (INCB18424) 是一种有效的选择性 JAK1/2 抑制剂，在无细胞试验中 IC50 分别为 3.3 nM 和 2.8 nM，对 JAK1/2 的选择性是 JAK3 的 130 倍。 Ruxolitinib (INCB018424) 诱导自噬并通过毒性线粒体自噬杀死肿瘤细胞。

▲接受CTP-543治疗患者的表现（图片来源：Concert公司官网）

THRIVE-AA1是一项随机双盲、安慰剂对照的临床试验，在706名18-65岁中度至重度斑秃患者中进行。参加THRIVE-AA1研究的患者至少50%的头皮脱发由斑秃引起。根据脱发严重程度评估工具（SALT）评分，100分表示全部脱发，0分表示没有脱发。所有参与研究的患者平均基线SALT评分为85.9分，相当于平均头皮毛发覆盖率低于15%。这些患者被随机分配接受8 mg每日两次或12 mg每日两次的CTP-543或安慰剂治疗，总计24周。所有在THRIVE-AA1中完成24周治疗的患者都有机会继续参加扩展研究，以评估CTP-543的长期安全性和有效性。

THRIVE-AA1临床试验达到了主要终点。与安慰剂组相比，接受8 mg和12 mg剂量CTP-543治疗的患者头皮毛发再生得到改善。在8 mg和12 mg剂量组中，SALT评分达到20及以下的患者比例分别为29.6%和41.5%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为0.8%。CTP-543两种剂量治疗组与安慰剂组的治疗差异具有统计意义（p＜0.0001）。

“凭借这些令人信服的3期研究数据，我们相信CTP-543有可能成为治疗长期被忽视的斑秃患者的潜在‘best-in-class’ 疗法。我们非常感谢参与临床试验的患者和临床研究专业人员团队。”Concert首席开发官James V. Cassella博士表示，“我们正在努力改变斑秃的治疗格局，并希望CTP-543能成为FDA批准的针对该疾病的首批治疗方案之一。”

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