干细胞治疗代谢病被纳入国家重点专项！代谢病患者有望治愈

据广东省发布的“精准医学与干细胞”重点专项申报指南（征求意见稿）获悉，针对代谢等相关重大疑难疾病的干细胞治疗产品被纳入其中。

代谢病又称遗传代谢异常或先天代谢缺陷。遗传代谢病就是有代谢功能缺陷的一类遗传病，多为单基因遗传病，包括氨基酸、有机酸、脂肪酸等先天性的代谢缺陷。常见的临床表现有：神经系统异常、代谢性酸中毒和统症、严重呕吐、肝脏肿大或肝功能不全、特殊气味、容貌怪异、皮肤和毛发异常、眼部异常、耳聋等，多数遗传代谢病伴有神经系统异常，在新生儿期发病者可表现为急性脑病，造成痴呆、脑瘫、黄疸、腹泻、低血糖、呼吸窘迫等并发症。

对于新生儿代谢病的治疗一般是饮食控制，以及通过药物将体内蓄积过多的代谢废物排出体外，甚至通过器官移植，虽然已有研究证实肝移植是许多先天性代谢病的有效治疗方式，但由于该治疗方式的特殊性，比如供体的稀缺，治疗费用的昂贵，新生儿所受创伤等，阻碍了部分先天性代谢病患儿的希望之路。

随着而干细胞不断发展以及国家对干细胞治疗重大疑难疾病的大力支持，干细胞有望治疗代谢病就犹如是寒冬里的太阳出现在先天性代谢病患儿的世界里，为他们与他们的家人带去了新的希望。

成都锦欣博悦细胞学专家说到：“近年来，干细胞因为其具有自我更新能力，无限地分裂、增殖 ，多向分化潜能的优势被称为“生命种子”或者“万用细胞”，干细胞被用于传统无法治疗的疾病，比如肺损伤、帕金森、肝硬化等，因此，许多专家们一致看好用干细胞治疗先天性代谢病。”

虽然目前干细胞治疗先天性代谢疾病并未应用于临床，相信随着科技的进步，干细胞能为代谢病患者带来切实可行的治疗方案。所以留存健康之源，守护生命之美，在合适的机会将“万用细胞”留存起来，将来也许就会收获一份惊喜。

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